FDA درمان جدیدی را برای اختلال نادر کبدی توسط Investing.com تایید کرد

فوستر سیتی، کالیفرنیا – سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) محلول خوراکی LIVMARLI® (maralixibat) را برای درمان خارش کلستاتیک در بیماران پنج ساله و بالاتر مبتلا به کلستاز داخل کبدی خانوادگی پیشرونده (PFIC)، داروسازی Mirum (NASDAQ) تأیید کرده است. 🙂 امروز اعلام شد. این تاییدیه بر اساس فاز 3 مطالعه MARCH، نشان دهنده کاهش آماری قابل توجهی در شدت خارش در مقایسه با دارونما است و طیف گسترده ای از زیرگروه های PFIC را پوشش می دهد.

LIVMARLI همچنین برای خارش کلستاتیک در بیماران مبتلا به سندرم Alagille (ALGS) در ایالات متحده و سایر مناطق تأیید شده است، با برنامه Mirum برای معرفی فرمولاسیون با غلظت بالاتر برای بیماران جوان PFIC در اواخر سال جاری.

مطالعه MARCH بزرگترین کارآزمایی تصادفی شده در PFIC است که شامل 93 بیمار مبتلا به انواع ژنتیکی مختلف این بیماری است. این تاییدیه به دنبال سال‌ها تحقیق بالینی است که نشان‌دهنده بهبود علائم کلیدی، از جمله خارش است که به شدت کودکان مبتلا به PFIC را تحت تاثیر قرار می‌دهد.

PFIC یک اختلال ژنتیکی نادر است که منجر به بیماری پیشرونده کبد و نارسایی بالقوه کبد می شود. این بیماری ترشح صفرا از سلول های کبدی را مختل می کند و باعث خارش شدید، یرقان و نارسایی رشد در بیماران می شود و تخمین زده می شود که در ایالات متحده و اروپا از هر 50000 تا 100000 تولد یک نفر باشد.

LIVMARLI، یک محلول خوراکی یک بار در روز، تنها داروی مورد تایید FDA برای خارش کلستاتیک در بیماران مبتلا به ALGS و PFIC است. این دارو برای ALGS و PFIC نوع 2 و همچنین تعیین یتیم برای هر دو بیماری، عنوان درمان پیشرفت‌کننده را دریافت کرده است.

شرکت دارویی Mirum با سه داروی تایید شده از جمله LIVMARLI بر بیماری های نادر تمرکز دارد. خط لوله این شرکت شامل درمان های تحقیقاتی برای بیماری های کبد، با آزمایش های بالینی در حال انجام برای LIVMARLI و سایر درمان های بالقوه است.

تایید LIVMARLI امید جدیدی را برای بیماران و خانواده های تحت تاثیر PFIC ایجاد می کند و گزینه ای فراتر از پیوند کبد برای مدیریت خارش شدید و بهبود کیفیت زندگی ارائه می دهد. این اطلاعات بر اساس بیانیه مطبوعاتی شرکت داروسازی میروم است.

این مقاله با پشتیبانی هوش مصنوعی تولید شده و توسط یک ویرایشگر بررسی شده است. برای اطلاعات بیشتر به T&C ما مراجعه کنید.